چین به کانون توسعه و آزمایش درمانهای نوآورانهای تبدیل شده است که میتواند درمان سرطان و بیماریهای خودایمنی را دگرگون کند. به گفته پژوهشگران، ترکیب جمعیت بزرگ این کشور، مسیرهای نظارتی سریع و منابع موجود، به آن کمک کرده است تا بر درمانهایی تسلط یابد که سلولهای ایمنی مبارزه با بیماری را در داخل بدن تولید میکنند.
درمانهای CAR-T سلولی درونتنی به بدن دستور میدهند سلولهای ایمنی را تغییر دهد تا به سلولهای سرطانی حمله کنند یا در مورد بیماریهای خودایمنی، سلولهایی را که به بافت سالم حمله میکنند از بین ببرند. درمانهای درونتنی جذاب هستند زیرا توسعه آنها ارزانتر و آسانتر از درمانهای CAR-T سلولی برونتنی است؛ در روش برونتنی، سلولهای ایمنی از خون فرد جمعآوری، در آزمایشگاه ویرایش و سپس به بدن فرد بازگردانده میشوند. این درمانها هماکنون برای درمان سرطانهای خون به کار میروند.
در تحلیلی که ماه گذشته منتشر شد، جان وو در گروه مشاوره بوستون در ماساچوست و همکارانش گزارش دادند که بیشتر کارهای بنیادی و پیشبالینی در این حوزه توسط گروههایی در آمریکا و آلمان انجام شده است، اما «چین در حرکت به سوی کلینیک بسیار سریع بوده است». از ۱۴۰ داروی CAR-T سلولی درونتنی که در حیوانات و انسانها در سطح جهان آزمایش میشوند، ۸۲ درصد توسط گروههایی در چین توسعه مییابند.
حمایت دولت
امیلی بلایت، پزشک و پژوهشگر درمان سلولی در مؤسسه وستمید برای پژوهشهای پزشکی در سیدنی استرالیا، میگوید پیشرفت چین در توسعه این درمانها دستکم در پنج سال گذشته در حال شکلگیری بوده است. بلایت میگوید: «حجم عظیمی از کار وجود دارد که بخش زیادی از آن توسط دولت چین حمایت میشود.» او میافزاید که علاقه گروههای بینالمللی به همکاری با چین در این درمانها رو به افزایش است.
نتایج اولیه آزمایشها امیدبخش به نظر میرسد. نخستین آزمایش انسانی درمان CAR-T سلولی درونتنی برای یک بیماری خودایمنی، سپتامبر سال گذشته نتایج خود را گزارش کرد. پنج بیمار مبتلا به لوپوس مقاوم به درمان، تنها سه ماه پس از درمان بهبود علائم نشان دادند و هیچ عارضه جانبی جدی مشاهده نشد. اوایل این ماه، پژوهشگران در چین گزارش دادند که علائم ۱۶ بیمار مبتلا به بیماریهای خودایمنی پس از درمان CAR-T سلولی درونتنی بهبود یافت.
مزایای این درمان تقریباً بهطور قطع فراتر از چین خواهد بود. این ماه، سازمان غذا و داروی آمریکا نخستین درمان CAR-T سلولی درونتنی توسعهیافته در چین را برای آزمایش در کارآزماییهای بالینی تأیید کرد. این درمان برای سرطانهای خون است. شیائویوان چن، شیمیدان بیمارستان و مؤسسه سرطان شاندونگ در شهر جینان چین، که در حال توسعه یک درمان CAR-T سلولی درونتنی برای سرطان و فیبروز است، میگوید: «توسعه بالینی موفق در چین میتواند نوآوری را نیز تسریع کند، هزینههای درمان را کاهش دهد و شواهد بالینی ارزشمندی تولید کند که به بیماران در سراسر جهان سود برساند.»
اما پژوهشگران هشدار میدهند که این درمانها هنوز در مراحل اولیه هستند. توسعهدهندگان این درمانها باید دادههایی ارائه کنند که مزایای پایدار را نشان دهد — و اینکه میتوانند بر برخی عوارض جانبی سمی گزارششده در افرادی که درمانهای CAR-T برونتنی دریافت کردهاند غلبه کنند — تا پیش از دریافت تأییدیههای نظارتی برای استفاده گسترده.
عامل موفقیت چین
چن میگوید سرمایهگذاری نهادی قوی در پژوهش CAR-T سلولی در چین صورت گرفته و همکاری نزدیکی میان دانشگاه، بیمارستانها و صنعت وجود دارد. چین همچنین جمعیت بزرگی از افراد مبتلا به بیماریهای خودایمنی و گزینههای درمانی محدود دارد. او میافزاید بسیاری از این افراد مایل به شرکت در کارآزماییها هستند.
اما وو میگوید مسیر سریع کارآزمایی بالینی چین، موسوم به کارآزماییهای آغازشده توسط پژوهشگر (IIT)، احتمالاً نیروی محرکه اصلی رشد چین در درمانهای سلولی و ژنی است. این مسیر به پژوهشگران اجازه میدهد درمانهای جدید را بهسرعت در افراد آزمایش کنند و بدون نظارت سازمان دارویی این کشور، شواهد بالینی اولیه تولید کنند.